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新基因療法或能減緩「漸凍症」病程
肌萎縮側索硬化症(ALS)研究取得突破性進展。據瑞典於默奧大學官網報道﹐一種美國研發的反義寡核甘酸(ASO)藥物Toferson顯著減緩了一名ALS患者的疾病進程。服藥4年後該患者仍可爬樓梯﹑從椅子上站起來﹑正常吃飯說話過著積極而充實的社交生活。
患者來自瑞典南部﹐患有由SOD1基因突變引起的ALS疾病。ALS俗稱「漸凍症」是一種累及上﹑下運動神經元和軀幹﹑四肢及頭面部肌肉的慢性進行性神經系統病變。自2020年夏天以來該患者一直在參與一項Ⅲ期臨床研究﹐每4周接受一次實驗性治療。該研究旨在評估一種為SOD1突變漸凍症患者開發的新基因療法。通過鞘內注射給藥﹐靶向突變SOD1基因的mRNA﹐促進其降解﹐從而減少突變型SOD1蛋白和神經絲輕鏈NFL(漸凍症生物標誌物)。
2020年確診時患者腦脊液中NFL濃度高達11000納克/升。接受治療4年後NFL濃度降至1200~1290納克/升﹐下降了近90%。科學家用一種漸凍症量表測試患者身體的功能水平﹐健康個體功能水平為48分。在過去18個月裡﹐患者的功能水平一直保持在35~37分。
研究團隊指出﹐一般而言﹐此類ALS患者身體的功能水平每月會損失1~1.5分。如不治療疾病會快速惡化﹐在6~12個月內導致嚴重殘疾。但這名病患在發病4年後仍可爬樓梯﹐這在某種程度上是一個奇跡。研究負責人﹑於默奧大學神經學家彼得·安德森指出﹐ALS有多種類型﹐其中只有2%~6%的患者是由SOD1基因突變引起。目前尚不清楚這種藥物對其他類型ALS是否有效。而且並非所有實驗參與者都能取得同樣的積極結果﹐這可能與劑量或何時開始治療有關。他們希望進一步研究以釐清這些問題
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